2024年8月16日

胃腸間質(zhì)瘤（GIST）作為較早采用靶向藥物治療的實體瘤，在近年來隨著精準醫(yī)療技術(shù)的快速發(fā)展，已經(jīng)取得了一系列重大突破。然而，對于晚期GIST患者，由于腫瘤耐藥突變的異質(zhì)性和復(fù)雜性，治療仍面臨挑戰(zhàn)，有待探索更有效的治療策略以滿足臨床需求。

聚焦GIST后線治療個體化

理想的靶向藥物應(yīng)具有較高的客觀緩解率（ORR）、可抑制多種繼發(fā)突變且安全性良好。相對于多種酪氨酸激酶抑制劑（TKI），瑞派替尼用于二線及后線治療具有更高的ORR和良好的安全性，有望使接受二線及以上治療的GIST患者，由于腫瘤退縮而獲得再次手術(shù)機會。目前正在開展的一項開放標簽、單臂、探索性研究（NCT05132738），旨在評估瑞派替尼作為伊馬替尼治療失敗后的潛在可切除局部晚期或復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移性GIST的術(shù)前治療的療效和安全性。

聚焦特殊亞型及新輔助治療

約10%的GIST患者并未發(fā)生KIT/PDGFRA基因突變。這一群體中最主要的亞型是琥珀酸脫氫酶（SDH）缺陷型GIST。最初，當這類患者進入臨床視野時，他們被稱為“兒童型GIST”，并被發(fā)現(xiàn)具有與成人GIST不同的疾病特征。兒童型GIST通常表現(xiàn)為多發(fā)性病灶，且在CT中部分患者被發(fā)現(xiàn)存在周圍淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移。

伊馬替尼新輔助治療胃GIST的安全性和有效性

自1982年新輔助化療被首次提出以來，新輔助治療概念已拓展到放療、放化療、內(nèi)分泌治療、分子靶向治療等領(lǐng)域，其療效已逐漸被廣泛認可。然而，對于GIST的新輔助治療，其安全性及器官功能保留率是否有優(yōu)勢，以及遠期療效如何等問題，目前仍缺乏高級別的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)。

相信未來，通過大家的共同努力與不懈追求，必將推動醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的持續(xù)進步，為更多GIST患者點亮希望之光。

行業(yè)資訊參考來源：《消化道腫瘤治療進展與實踐提升項目之GIST臨床研究交流會》